Question

(unicamp/2019) a prestigiada revista science elegeu como um dos principais avanços científi- cos de 2017 um caso de terapia gênica em crianças portadoras de atrofia muscular espinhal do tipo 1, uma doença genética caracterizada pela atrofia progressiva dos músculos esqueléticos e morte precoce antes dos 2 anos de idade. a doença é causada por um gene defeituoso, que deixa de codificar uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios. no estudo, vírus não patogênicos que continham uma cópia normal do gene em questão foram injetados em quinze crianças doentes. as crianças tratadas sobreviveram além dos 2 anos e apresentaram melhoras na capacidade de movimento.

Answer 1

Resposta:

c) (i) atingir a medula espinhal e introduzir nos neurônios  a cópia normal do gene; (ii) da proteína essencial à  função dos neurônios da medula; (iii) os músculos.

alternativa C

Nesse tratamento feito com terapia gênica, o  vírus foi utilizado como vetor para a introdução do gene normal dos neurônios  da medula espinhal, levando a produção da proteína saudável relacionada ao controle dos músculos.

Answer 2

Resposta:

Alternativa C

(i) atingir a medula espinhal e introduzir nos neurônios a cópia normal do gene; (ii) da proteína essencial à  função dos neurônios da medula; (iii) os músculos.

Explicação:

Foi utilizado no tratamento a terapia genica , onde o vírus foi o vetor para o gene normal no neurônio da medula espinhal . Produzindo a proteína saudável ligada ao controle dos músculos.