A terapia gênica foi criada com o objetivo de corrigir doenças genéticas, sendo que o princípio básico da técnica consiste em transferir gene(s) ou segmentos(s) de DNA ou RNA nas células dos pacientes através de vetores, in vivo, ou ex vivo, para suprir uma disfunção gênica ou atribuir uma nova função. De acordo com a denominação de terapia gênica dada
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a
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