A terapia genética surgiu como alternativa à terapia com proteína recombinante sobretudo em casos de erros inatos de metabolismo pelo fato de
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Os erros inatos do metabolismo (EIM) são distúrbios de natureza genética que geralmente correspondem a um defeito enzimático capaz de acarretar a interrupção de uma via metabólica. Ocasionam, portanto, alguma falha de síntese, degradação, armazenamento ou transporte de moléculas no organismo.
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